Forskellen mellem Ex Vivo og In Vivo Genterapi

Nøgleforskel - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
 

Genterapi er en vigtig teknik, der bruges til at behandle eller forhindre genetiske sygdomme ved at introducere gener til manglende eller mangelfulde gener. Visse sygdomme kan helbredes ved at indsætte de sunde gener i stedet for muterede eller manglende gener, der er ansvarlige for sygdommen. Genterapi anvendes for det meste til somatiske celler end kimcelleceller, og det kan kategoriseres i to hovedtyper kaldet Ex vivo genterapi og In vivo genterapi. Den vigtigste forskel mellem Ex vivo og In vivo genterapi er den terapeutiske gener overføres til in vitro cellekulturer og genindført i en patient i ex vivo genterapi mens gener leveres direkte til patientens væv eller celler uden dyrkning af cellerne in vitro i in vivo genterapi.

INDHOLD
1. Oversigt og nøgleforskel
2. Hvad er Ex Vivo Genterapi
3. Hvad er in vivo genterapi
4. Sammenligning side ved side - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
5. Resume

Hvad er Ex Vivo Genterapi?

Ex vivo genterapi er en type genterapi, der involverer udvendig modifikation af en patients celle og reintroduktion af den til patienten. Cellerne dyrkes i laboratorierne (uden for patientens krop), og gener indsættes. Derefter vælges de stabile transformanter og genindføres i patienten til behandling af sygdommen. Ex vivo genterapi kan kun anvendes til visse celletyper eller udvalgte væv. Knoglemarvsceller er de celler, der ofte bruges til ex vivo genterapi.

Procedure for Ex Vivo Genterapi

Der er adskillige hovedtrin involveret i Ex vivo genterapi som følger;

1. Celler med defekte gener isoleres fra patienten.
2. Isolerede celler dyrkes i kulturer i laboratoriet.
3. Terapeutiske gener indsættes eller introduceres til de dyrkede cellekulturer ved hjælp af vektorer.
4. Transformerede celler vælges blandt ikke-transformanterne og dyrkes.
5. Udvalgte celler transplanteres i patienten.

I ex vivo genterapi anvendes bærere eller vektorer til at levere gener i målceller. Succesfuld genlevering er afhængig af bæresystemet, og de vigtige vektorer, der anvendes i ex vivo genterapi, er vira, knoglemarvsceller, humant kunstigt kromosom osv. Sammenlignet med in vivo genterapi involverer ex vivo genterapi ikke negativ immunologisk reaktioner i patientens krop, da den genetiske korrektion er udført in vitro. Succesen afhænger imidlertid af stabil inkorporering og ekspression af det afhjælpende gen i patientkroppen.

Figur 01: Ex vivo genterapi

Hvad er in vivo genterapi?

Gentherapi in vivo er en teknik, der involverer direkte levering af gener i cellerne i et bestemt væv inde i patientens krop til behandling af genetiske sygdomme. Det kan påføres mange væv i den menneskelige krop, herunder lever, muskel, hud, lunge, milt, hjerne, blodlegemer osv. De terapeutiske gener introduceres af de virale eller ikke-virusbaserede vektorer i patienten. Succesen afhænger imidlertid af flere faktorer, såsom effektiv optagelse af det terapeutiske gen, der bærer vektorer af målcellerne, intracellulær nedbrydning af generne inden i målcellerne og genoptagelse af kernen, genets ekspressionsevne, osv..

Figur 02: In vivo genterapi

Hvad er forskellen mellem Ex Vivo og In Vivo Genterapi?

Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
Ex vivo genterapi er en type genterapi, der udføres udvendigt til patientens krop. Genmodifikation udføres uden for kroppen.	In vivo genterapi er en anden type genterapi, der udføres direkte, når de defekte celler stadig er i kroppen. Gener ændres, når de stadig er inde i kroppen.
Isolering og kultur
Defekte celler isoleres og dyrkes i laboratoriet.	Defekte celler isoleres eller dyrkes ikke i laboratoriet.
Valg af transformanter
Stabile transformanter vælges inden genindførelse.	Stabile transformanter kan ikke vælges.
Negativ immunologisk respons
Denne metode introducerer ikke uheldige immunologiske reaktioner i patientens krop.	Denne metode introducerer uheldige immunologiske reaktioner i patientens krop.

Resume - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi

Terapeutiske gener introduceres i patientens krop som en behandling af visse sygdomme. Det er kendt som genterapi og kan udføres på to måder, nemlig ex vivo genterapi og in vivo genterapi. Forskellen mellem ex vivo og in vivo genterapi er, at genindsættelse i ex vivo genterapi udføres i cellekulturerne udvendigt til patientens krop, og de korrigerede celler genindføres til patienten, mens in in vivo genterapien gener indføres direkte i indre målvæv uden at isolere cellerne. Succesen med begge processer afhænger af den stabile indsættelse og transformation af de terapeutiske gener i patientcellerne.

Reference:
1. ”Hvad er genterapi? - Genetik hjemmehenvisning. ” U.S. National Library of Medicine. National Institutes of Health, n.d. Web. 24. april 2017.
2. ”Evaluering af den kliniske succes med Ex Vivo og In Vivo Genterapi | JYI - Undergraduate Research Journal. ” JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Web. 24. april 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo- og ex vivo-genterapistrategier til behandling af tumorer ved hjælp af adenovirusgenoverføringsvektorer." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24. april 2017

Billede høflighed:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” Af Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Eget arbejde (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia 
2. “In vivo genterapi pl” Af Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Eget arbejde (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia